Наглазим (Галсульфаза)

Узкоспециализированное лекарственное средство, применяемое в терапии пациентов, которые страдают болезнью накопления лизосомального типа, при которой наблюдается сбой в ступенчатой деградации ГАГ дерматансульфата (синдром Марото-Лами). Наглазим входит в число орфанных медикаментов, поскольку мукополисахаридоз 6 типа встречается крайне редко. С его помощью врачам удается помочь пациентам (препарат подходит как для взрослых, так и для детей) улучшить клиническую картину, а именно:

  • улучшить подвижность суставов;
  • обеспечить возможность самостоятельно ходить;
  • купировать симптоматику заболевания, которая проявляется на лице;
  • дать шанс без дополнительных приспособлений подниматься по лестнице.
Производитель: Biomarin
Упаковка: 1 мг — 5 мл
Форма выпуска: Концентрат для приготовления раствора

$2320

Возможные способы оплаты:
наличными при получении товара
*ВНИМАНИЕ! Указанные на сайте цены не являются окончательными, поскольку меняются в зависимости от курса доллара к шекелю! Уточняйте цену на день покупки.
Остались вопросы? Мы онлайн. Пишите

Показания

Назначение лекарства целесообразно при появлении первых же признаков тяжелого наследственного заболевания, так как оно склонно к быстрой прогрессии и может привести к инвалидизации либо летальному исходу без надлежащей терапии.

Препарат разработан для терапии больных с мукополисахаридозом VI типа, причем его назначают как часть программы продолжительного лечения, предполагающего замещение недостатка ферментов, продуцируемых организмом.

Способ применения и дозы

Применение галсульфазы происходит инфузионно – врач готовит раствор и подключает к системе внутривенного введения. Предварительно препарат должен нагреться до комнатной температуры (хранить лекарство после нагревания допускается не более 24 часов). Продолжительность процедуры составляет как минимум 4 часа, во время которых больной находится под постоянным медицинским наблюдением. Расчет дозировки происходит с учетом веса больного, тяжести симптоматики и наличия нарушений респираторного тракта либо реакций на инфузионную терапию.

Противопоказания

Возможность использования Наглазима в процессе лечения недостаточности N­ацетилгалактозамин 4­сульфатазы отсутствует для тех людей, у которых есть аллергия на один или несколько компонентов в составе лекарства. Также крайне осторожно его следует применять в период беременности (только при условии отсутствия иных вариантов лечения), а если патологию диагностируют в период лактации, то перед началом курса необходимо прекратить грудное вскармливание.

Фармакологическое действие

Благодаря Наглазиму есть возможность компенсировать недостаток вырабатываемой организмом N­ацетилгалактозамин 4­сульфатазы за счет введения рекомбинантной формы данного фермента. Таким образом, удается постепенно восстанавливать нормальную ферментную активность и снизить интенсивность анатомических и функциональных сбоев из-за метаболических нарушений на уровне клеток, тканей и органов.

Рекомендации и другие особенности

По фармакологическому действию и структурным особенностям Наглазим принадлежит к ферментным препаратам, обладая способностью менять работу системы пищеварения и воздействовать на обменные процессы в организме. В классификаторе АТХ он представлен под кодом A16AB08, а его лекарственный эффект обеспечивает галсульфаза  — созданная при помощи ДНК-рекомбинантной технологии форма человеческой N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы. Вспомогательными элементами состава являются:

  • вода для инъекционного введения;
  • хлористый натрий;
  • Е433 и Е339;
  • моногидрат дигидрофосфат натрия;
  • гептагидрат сульфата магния.

В продаже лекарство представлено в виде концентрированного вещества бесцветного или светло-желтого цвета, которое используется при приготовлении инфузионного раствора. Жидкость может быть немного опалесцирующей либо прозрачной. В одном флаконе 5 мл, он закупорен пробкой и имеет обжатый колпачок из алюминия, который открывается прокручиванием. Упаковка картонная, снаружи – основная информация о препарате и маркировка с указанием даты изготовления (срок годности 36 месяцев), а внутри – флакон с инструкцией по применению на разных языках. При хранении необходимо контролировать, чтобы Наглазим был недоступен детям, а температура была в пределах от +2 до +8 градусов Цельсия (замораживать жидкость запрещено).

При определении безопасности и результативности учеными было проведено несколько клинических испытаний, в которых приняли участие почти шестьдесят человек. Они показали явные улучшения способности ходить и совершать подъем вверх по лестнице, уменьшение скорости выведения из организма мочевого гликозаминогликана, а также способность останавливать прогрессию дисморфизма лица либо способствовать его улучшению. Эффектов в отношении прекращения дисплазии скелета, формирования и увеличения грыж выявлено не было.

Результативность данного лекарства является стимулом для больных и их родственников купить Наглазим (галсульфазу) в Израиле, но до того, как это делать, рекомендуем получить максимально полное представление о его особенностях.

В связи с редкостью наследственного заболевания, для лечения которого представлен Наглазим, исследований (как лабораторных, так и клинических) относительно его способности взаимодействовать с прочими лекарствами не проводилось. Несмотря на отсутствие официальных данных, больным с мукополисахаридозом шестого типа важно сообщить на приеме о том, какие лекарства они употребляют на момент обследования или принимали ранее. Это необходимо, чтобы доктор мог составить персонализированную программу терапии, поскольку при подобном диагнозе требуется комплексный подход. Однозначно запрещено смешивать препарат с какими-либо другими медикаментами во время введения – допускается сочетание только с 0,9%-ным раствором натрия хлорида, использующимся в рамках инфузионного лечения.

Побочные эффекты

При составлении списка реакций на применение лекарства были приняты в расчет результаты всех проведенных исследований в лабораторных условиях и клинических испытаний. У каждого участника общее количество – 59 человек) ученые зафиксировали как минимум один побочный эффект. К наиболее часто встречающимся относятся:

  • повышенные показатели температуры тела;
  • боли в голове;
  • ощущение озноба;
  • приступы тошноты;
  • крапивная сыпь;
  • трудности с вдыханием воздуха;
  • кожные высыпания и чувство зуда;
  • боли в области живота.

Среди последствий употребления Наглазима, несущих опасность для здоровья пациентов, специалисты отметили дыхательные нарушения, анафилаксию, приступы астмы, отечность гортани, остановку дыхания во время сна, сильную лихорадку и ангионевротические отеки. Преимущественно негативные реакции проявлялись в момент внутривенного введения, начиная с первой недели лечебного курса, при этом более явно выраженными они были у тех, кому назначали высокие дозы.

На основании результатов исследований можно судить также о вероятности появления других эффектов при попадании в организм галсульфазы:

  • повышение показателей артериального давления;
  • воспаление конъюнктивы;
  • фарингит и гастроэнтерит;
  • помутнение роговицы;
  • учащенное сердцебиение и брадикардия;
  • ухудшение слуха и болезненные ощущения в ушах;
  • побледнение кожных покровов;
  • спазмы бронхов;
  • периодический кашель;
  • грыжи в пупочной области;
  • артралгия.

Связаться с нами
Благодарим Вас за обращение! Мы свяжемся с Вами в самое ближайшее время!